>  > 

长安汽车60亿定增,央企大股东包场:持股占比偏低 坚定支持新能源战略

 小编点评♁
😨🕣❶卷不动了怎么办?600号开出“打工人心病处方”,第77集团军某旅开展实弹射击训练,美国印第安人国家博物馆举行舞蹈互动活动

大跌,300127,第一大股东拟减持最新版截图

检察长嫖娼被抓?信息已从官网撤下截图《每周质量报告》 20240825 减肥神药里的“猫腻”截图2025资料片爆料第三弹:大周末的都没睡吧!这次新变身卡系统全揭晓截图何立峰同法国经济、财政和工业部部长阿尔芒举行视频通话截图梁晓声最新力作《文艺的距离》畅谈各时期文艺印象截图

火博体育官网登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉火博体育官网登录,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗火博体育官网登录,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来火博体育官网登录,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月火博体育官网登录,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

张一鸣被曝全力押注AI,亲自监督字节跳动招聘高端人才2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 737纪健芳g

    土耳其与美国两国防长通话 讨论叙利亚局势⚈❓

    2024/12/10  推荐

    187****759 回复 184****9046:关晓彤突然官宣喜讯!粉丝欢呼:恭喜啊,终于等到这一天🀄来自鄂州

    187****4240 回复 184****6229:周运势 | 2024年12月9日-12月15日📔来自青州

    157****2363:按最下面的历史版本🙂➨来自临沂

    更多回复
  • 530杨萱哲333

    宝山区义务教育阶段学生转学操作细则(最新版)🤽⚤

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:感染肺炎支原体后,怎么治疗?➃来自中山

    158****1551:全国人民代表大会常务委员会关于加强国有资产管理情况监督的决定🥋来自温岭

    158****961 回复 666🌀:AI可以帮你写简历,也让找工作变得更累⛕来自宜春

    更多回复
  • 259葛东成yu

    黄浦江畔巨型“折扇”徐徐打开,上海大歌剧院轮廓初显☜❬

    2024/12/08  不推荐

    单于仁英om:女子花2千换芯片商家竟没给换🅰

    186****9930 回复 159****8323:阐释铸牢民族共同体意识😚

相关专题

最新专题