>  > 

湖南炎陵第四届桃花节隆重开幕

 小编点评🚉
➫🏨🏎叶兆言谈《璩家花园》,【“非”凡之旅】非洲朋友眼中的中国式现代化:我们可以从中国学到很多,大局已定,阿萨德大势已去,八国发表联合声明,最大输家浮出水面

人民日报社申报第34届中国新闻奖参评作品公示最新版截图

蔚来:ET9获中国首个线控转向量产许可截图勇开顶风船 敢啃硬骨头截图河北私家车堵救护车致人去世 车主被行政拘留截图叙利亚局势突变击败政府军的主力是谁?截图俄社会院主权问题委员会主席:俄军在小托克马奇卡地区推进截图

九游体育app下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人九游体育app下载安装,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起九游体育app下载安装,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

杭州一男子换了新手机 女儿却直接拨通了110 咋回事?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 229邰策会o

    乒乓球亚洲杯要来深圳啦 明年2月19日至23日在大运中心举行📋🔪

    2024/12/11  推荐

    187****1785 回复 184****805:英国宣布武器装备削减计划☼来自鹰潭

    187****8831 回复 184****3525:土耳其两架军用直升机相撞 致6名军人死亡🈂来自南阳

    157****981:按最下面的历史版本⚪🕙来自龙海

    更多回复
  • 6893鲍贤梅573

    杠杆资金大手笔加仓股名单⚧😜

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:特朗普承认关税计划或致美国物价涨⛚来自眉山

    158****92:澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长首次集体亮相👰来自临沂

    158****9020 回复 666🥚:俄外长:俄方在“榛树”导弹发射前30分钟通报美国➘来自湘乡

    更多回复
  • 720章忠恒ja

    一战阿勒坡,二战哈马,三战大马士革,叙反政府军出了个炸不死的名将🎇👢

    2024/12/09  不推荐

    赖紫贝yj:66. 进入心流状态,以及一则年末招募⛢

    186****8999 回复 159****797:德州仪器新型 MCU 可实现边缘 AI...🕘

6月9日《新闻联播》主要内容热门文章更多

相关专题

最新专题