>  > 

纵览新闻“览天下”全球创作者传播计划签约,携手优秀内容创作者讲好河北故事

 小编点评➔
🛁🌞⤴龙之朱:“药王谷抗癌中心”横空出世,监管在哪,大美青海 祁连胜境阿咪东索,先抹黑再敲诈

广东茂名市委原副书记廖锋等2人被开除党籍和公职最新版截图

赫尔松州州长:俄军控制第聂伯河上的所有岛屿截图“原来失望可以写得这么疼”截图加快发展水利新质生产力 构建先进实用的水利科技支撑体系截图强生131亿美元加码心血管业务,集采加速跨国医械巨头战略调整?截图手机字小怎么调大截图

九博体育官网入口app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者九博体育官网入口app,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

春节申遗成功,到底意味着什么2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 14怀红宝j

    中韩争议不断!肖战发火怒瞪裁判,田志希撇嘴回应,王楚钦承认犯错🥈🌟

    2024/12/10  推荐

    187****3834 回复 184****6914:保持贸易顺差,担心关税威胁,东南亚国家加紧对美出口📦来自永康

    187****7400 回复 184****7767:谋发展、探商机,第21届天津工博...🦏来自黔南

    157****5104:按最下面的历史版本🐁🉐来自广州

    更多回复
  • 2410连璧环291

    图知道|南水北调东中线一期工程全面通水10年💌🏧

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:(澳门回归25周年)澳门特区立法会主席高开贤:坚定维护国家安全 推动澳门繁荣发展📖来自铜陵

    158****9879:比起穿和服的女员工,我更厌恶那些“袒胸露乳”的女网红们!🔶来自济宁

    158****745 回复 666🌿:永續吃秋蟹! 「幽靈蟹籠」如何成為螃蟹地獄 - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權🍚来自邹城

    更多回复
  • 307谭河娥wr

    积木品牌布鲁可再冲刺港交所:今年上半年营收超10亿元,奥特曼IP销售占比57%🤰🤱

    2024/12/08  不推荐

    娄民澜qp:湖南辰溪抽水蓄能电站项目部上水库主体工程开挖顺利动工🍁

    186****2172 回复 159****6777:为什么中国人逃不过「牙齿掉光」的宿命?🤩

联合国秘书长:叙利亚的未来应由其人民决定热门文章更多

相关专题

最新专题